Dyne Therapeutics reported one-year Phase 1/2 ACHIEVE trial data showing sustained improvements in measures of myotonia, muscle strength, mobility and patient-reported health among people with myotonic dystrophy type 1 taking investigational z-basivarsen. The company said the treatment had a favorable safety profile; registrational expansion results are expected in 2027 and could support a U.S. accelerated approval application.

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myotonic dystrophy

trastorno genético de largo plazo que afecta la función muscular

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Dyne Reports One-Year DM1 Trial Improvements

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About myotonic dystrophy

Myotonic dystrophy (DM) es un tipo de distrofia muscular, un grupo de trastornos genéticos que causan pérdida y debilidad muscular progresivas. En DM, los músculos a menudo son incapaces de relajarse después de la contracción. Otras manifestaciones pueden incluir cataratas, discapacidad intelectual y problemas de conducción cardíaca. En los hombres, puede haber calvicie temprana e infertilidad. Aunque myotonic dystrophy puede ocurrir a cualquier edad, el inicio suele ser en los 20 y 30 años.

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